Oddajemy głos przedsiębiorstwom specjalizującym się w przygotowywaniu, przeprowadzaniu oraz analizowaniu wyników badań klinicznych. Czym się zajmują? Co jest najtrudniejszego w ich pracy? Na te i inne pytania odpowiadają przedstawiciele dwóch firm: Iqvia oraz Selvita.
Ireneusz Otulski (Selvita):
W maju 1747 roku szkocki lekarz okrętowy James Lind rozpoczął pierwsze randomizowane badanie kliniczne, które doprowadziło do opracowania terapii na śmiertelną wówczas „chorobę żeglarzy” (czyli szkorbut, powodowany niedoborem witaminy C). Na pamiątkę tego sukcesu dzień 20 maja obchodzony jest na całym świecie jako Międzynarodowy Dzień Badań Klinicznych. Co roku w maju organizuje się konferencje i inne wydarzenia, których wiodącym tematem są badania kliniczne.
Badania kliniczne to obecnie jedyny skuteczny mechanizm wprowadzania nowych terapii. Każda innowacyjna metoda leczenia, polegająca na zastosowaniu nowego leku lub jego nowej formy, nowej procedury medycznej lub jej modyfikacji, musi zostać wypróbowana w ramach eksperymentu, który potwierdzi jej wartość. Takie eksperymenty to właśnie badania kliniczne, które mogą dotyczyć leków w określonych wskazaniach, urządzeń medycznych, a nawet polegać wyłącznie na obserwacji niezwiązanej z konkretną interwencją.
Eksperyment w medycynie raczej nie wzbudza pozytywnych skojarzeń i trudno sobie wyobrazić, że chory, któremu lekarz proponuje „leczenie eksperymentalne”, przyjmie tę propozycję z entuzjazmem. W każdym razie, tak jest w obiegowej opinii. Obiegowe opinie wykorzystuje wiele scenariuszy filmów i seriali telewizyjnych, artykułów w popularnych tabloidach, itp., ale rzeczywistość wygląda nieco inaczej. Niekiedy udział w badaniu klinicznym jest dla chorego jedyną możliwością skorzystania z leczenia, które inaczej byłoby niedostępne. Dostęp do nowych terapii ma szczególne znaczenie w onkologii i w innych wskazaniach, gdzie rokowanie jest niekorzystne a skutecznych metod leczenia niewiele.
W obowiązujących wytycznych leczenia trudnych schorzeń spotyka się zalecenie, żeby rozważyć udział pacjenta w badaniu klinicznym, szczególnie po stwierdzeniu nieskuteczności leków pierwszego rzutu. Tak jest np. w schematach leczenia ostrych białaczek, zwłaszcza w postaciach nawrotowych lub opornych na leczenie. W takich sytuacjach zaproszenie przez lekarza do badania klinicznego staje się dla chorego szansą przeżycia.
W skrajnych przypadkach wyrażenie zgody na udział w badaniu (zgoda ta wymagana jest na piśmie od każdego uczestnika, z wyjątkiem przypadków szczególnych, np. chorego nieprzytomnego, kiedy zgodę wydaje sąd opiekuńczy na wniosek prowadzącego eksperyment) może uratować życie, ale w większości badań klinicznych decyzja o udzieleniu takiej zgody wymaga od pacjenta, a często także jego bliskich lub opiekunów, dłuższego namysłu i otwartej rozmowy z lekarzem.
W szczególnych przypadkach uczestnikami badań są zdrowi ochotnicy, decydujący się na udział w eksperymencie w zamian za określone wynagrodzenie. Ilość projektów z udziałem zdrowych ochotników nie przekracza kilku procent ogólnej liczby badań klinicznych, a ich uczestnicy nie oczekują korzyści zdrowotnych. We wszystkich badaniach klinicznych obowiązują jednakże takie zasady projektowania eksperymentu, by uczestniczący w nim człowiek nie był narażony na nieuzasadnione ryzyko.
Spełnienie tego warunku i zapewnienie pacjentom bezpieczeństwa jest zadaniem kilku różnych zespołów: sponsora badania (czyli firmy, uczelni lub innej organizacji, która przygotowuje i finansuje projekt), firmy CRO (która uruchamia badanie kliniczne i nadzoruje jego przebieg na zlecenie sponsora), komisji etycznych (które opiniują projekt badania klinicznego pod względem możliwych zagrożeń i bezpieczeństwa chorego), agencji regulacyjnych (które również oceniają projekt i wydają – lub nie – zgodę na jego prowadzenie), oraz ośrodków badawczych (które osobno oceniają, czy projekt nie zawiera żadnych uchybień oraz czy mogą i chcą podjąć się jego realizacji).
Rozwój procedur i mechanizmów formalnych, których zadaniem jest ochrona praw uczestników badań, postępy diagnostyki i analityki medycznej, nowe leki i nowe sposoby ich wytwarzania; wszystko to sprawiło, że badania kliniczne osiągnęły nieznany wcześniej stopień komplikacji, pozostając jednocześnie dziedziną chyba najbardziej sformalizowaną i uregulowaną przepisami. W reakcji na te wyzwania powstają z kolei nowe rozwiązania i technologie zarządzania badaniami oraz weryfikacji i przetwarzania danych.
W 2015 r. po raz pierwszy podano człowiekowi tabletkę wydrukowaną w 3D. W 2017 amerykańska Agencja Żywności i Leków (Food and Drug Administration, FDA) zaaprobowała pierwszą tabletkę z czujnikiem elektronicznym. W diagnostyce onkologicznej upowszechnia się sekwencjonowanie genów, a w leczeniu podejście personalizowane, inaczej celowane (polegające na wcześniejszym określeniu, czy u danego pacjenta występuje określone zaburzenie, tzw. cel molekularny, na które zadziała określony lek) oraz immunoterapia, np. zwalczanie nowotworów hematologicznych za pomocą genetycznie zmodyfikowanych limfocytów T (CAR-T cells).
Wszystkie te osiągnięcia stały się możliwe dzięki temu, że wcześniej wielu ludzi zdecydowało się podpisać formularz zgody na udział w badaniu klinicznym, ze świadomością, że chociaż zostaną poddani eksperymentalnej terapii o nieznanych jeszcze działaniach niepożądanych, to być może nie będą w stanie doświadczyć jej potencjalnych korzyści. To właśnie tym odważnym osobom zawdzięczamy wszystkie nowo rejestrowane leki, o których słyszymy na wykładach ekspertów i czytamy w fachowych pismach.
Maciej Rek (Manager, Suppliers Services; IQVIATM):
IQVIA jest wiodącym, globalnym dostawcą informacji oraz innowacyjnych rozwiązań technologicznych w obszarze badań klinicznych. Wykorzystujemy dane i najnowsze osiągnięcia nauki do wspierania interesariuszy systemu ochrony zdrowia w poszukiwaniu lepszych rozwiązań dla ich pacjentów. Podejście firmy, ukierunkowane przez IQVIA CORE™, umożliwia kreowanie unikalnych rozwiązań powstałych na styku big data, zaawansowanej technologii, analityki oraz rozległej wiedzy eksperckiej.
Dzięki rozwiązaniom IQVIA rozwijamy sektor badań klinicznych. Usprawniamy procesy, które go kształtują dzięki wykorzystaniu ogromnych zasobów danych, pozyskiwanych od współpracujących jednostek. Zasoby IQVIA obejmują anonimowe dane 500 mln pacjentów, uzyskane od współpracujących ośrodków na całym świecie co znacznie usprawnia proces pozyskiwania pacjentów do badań klinicznych. Zaawansowane technologie, precyzyjne obliczenia oraz wiedza naszych ekspertów pozwalają nam kierować badania kliniczne do jednostek posiadających największy potencjał badawczy. Dzięki wykorzystywaniu potencjału big data przyczyniamy się do szybszej realizacji badań – dzięki temu – do jeszcze szybszego wdrażania innowacyjnych metod leczenia pacjentów. Adaptujemy globalne rozwiązania do warunków lokalnych. Polska, w obszarze realizacji badań klinicznych, staje się w efekcie krajem wysoce konkurencyjnym, a ośrodki zdrowia współpracujące z IQVIA – częścią systemu przyczyniającego się do rozwoju światowej medycyny.
Źródła wykorzystanych grafik:
https://pixabay.com/en/computer-tomography-ct-radiography-62942/
https://pixabay.com/en/stethoscope-hospital-doctor-health-840125/
(CC0 Creative Commons)