Przedstawiamy spojrzenie na badania kliniczne okiem osób je prowadzących. Dla lekarzy to nie tylko duże wyzwanie, ale i spora odpowiedzialność. Na prośbę prof. Tomasza Rzepińskiego pracownicy poznańskiego Uniwersytetu Medycznego i poznańskich szpitali „uchylają rąbka tajemnicy” opisując swoją pracę.
Dr med. Michał Chojnicki (Uniwersytet Medyczny im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu):
Termin „badania kliniczne” obejmuje metody testowania skuteczności oraz bezpieczeństwa leków. Badania te prowadzone są w szpitalach i przychodniach według specjalnie zaprojektowanych protokołów. Spektakularne sukcesy medycyny w zakresie chorób zakaźnych, np. ostatnie bardzo skuteczne leki na wirusowe zapalenie wątroby typu C opierają się na licznych badaniach laboratoryjnych, symulacjach komputerowych, modelach komórkowych i badaniach klinicznych, aby znaleźć ostatecznie zastosowanie u pacjentów zakażonych HCV.
Jako badacz uczestniczący w badaniach klinicznych muszę przestrzegać zasad rekrutowania pacjentów do badania, następnie właściwego dawkowania leków oraz kontroli w trakcie i po leczeniu. Wyniki muszą być wpisywane w formularze agregujące dane kliniczne dzięki czemu statystycy mogą ocenić skuteczność leczenia.
Jako lekarz mający do czynienia z wynikami badań klinicznych czuję się jak „karzeł, który wspiął się na ramiona olbrzymów”. Gigantów genetyków, biologów, farmakologów, statystyków i informatyków. To dzięki ogromnej ich pracy, powstają leki, których walidacja następuje w badaniach klinicznych.
Dr hab. med. Jacek Mackiewicz (Oddział Onkologii Klinicznej, Szpital Kliniczny im. H. Święcickiego Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu; Katedra Biologii i Ochrony Środowiska, Uniwersytet Medyczny w Poznaniu):
Udział pacjentów w badaniach klinicznych ma ogromne znaczenie dla współczesnej medycyny. Dzięki partycypacji pacjentów w badaniach klinicznych możliwy jest rozwój innowacyjnych leków – od badań wczesnych faz (I i II) do badań rejestracyjnych III fazy. Pozytywne wyniki badań III fazy pozwalają na wprowadzenie nowych leków na rynek. Ponadto, szczególnie w onkologii pacjenci mają szansę na terapię nowoczesnymi lekami, które mogą istotnie poprawić ich rokowanie i wydłużyć życie. Duża część „drogich” leków onkologicznych w Polsce nie jest objęta refundacją Ministerstwa Zdrowia, tak więc wzięcie udziału w badaniu klinicznym nawet w grupie kontrolnej pozwala pacjentom przyjmować leki niedostępne, albo takie które przypuszczalnie nigdy nie będą refundowane w naszym Kraju.
Dr hab. Paweł Burchardt, prof. Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu:
Badanie Kliniczne jest eksperymentem naukowym, ale specyficznym ponieważ za jego realizację koszty zwykle ponosi Sponsor (przemysł farmaceutyczny), bezpośrednio zainteresowany „określoną” weryfikacją hipotezy badawczej.
Z medycznego punktu widzenia Badania Kliniczne (BK) zmieniły całkowicie dotychczasową medycynę. Stanowią one „kamień milowym” w dziejach jej rozwoju. Ich schemat organizacyjny dostosowany jest tak, aby proces weryfikacji hipotezy naukowej był jak najbardziej obiektywny. Obiektywizacji służą min. strategie randomizacyjne (czyli losowy dobór uczestników badania, ale jednocześnie takie, który pozwala na zachowanie względnej równowagi potencjalnych cech wpływających na rezultaty eksperymentu), zaślepienie (czyli brak świadomości pacjenta, lekarza, a nawet sponsora o rodzaju stosowanej terapii przez pacjenta), odpowiedni schemat eksperymentu (który w większości przypadków sprowadza się do porównywania grup), no i w końcu placebo (czyli komperator, który nie ma właściwości leczniczych).
Badanie Kliniczne, ze względu na swoje gigantyczne koszty, nie jest możliwe do sfinansowania ze środków jakiejkolwiek instytucji naukowej. Pieniądze na takie przedsięwzięcia są subsydiowane z zasobów Sponsora, czyli koncernu farmaceutycznego. Tutaj pojawia się zatem kolejna problematyczna kwestia, konfliktu interesów pomiędzy rzetelnym i obiektywnym potwierdzeniem hipotezy badawczej, a potencjalnym wpływem wywieranym przez Sponsora. Dostrzegając chociażby ten problem wprowadzono cały szereg regulacji (Deklaracja Helsińska, Zasady Dobrej Praktyki Klinicznej), które ujednolicają i systematyzują sposób realizacji wszystkich projektów naukowych, w tym także, a może przede wszystkim Badania Klinicznego.
BK jest także kamieniem milowym we współczesnej medycynie, ponieważ duża część wiedzy medycznej o patomechanizmach wielu chorób (także genetycznych i molekularnych), ich epidemiologii, różnicach międzypopulacyjnych pochodzi z badań nowych leków. Szybki postęp w leczeniu wielu chorób dokonał się właśnie dzięki pozytywnym efektom klinicznym nowatorskich terapii udokumentowanych w tym procesie. Badanie Kliniczne nauczyło również nas lekarzy bardzo wydajnego i efektywnego schematu pracy z pacjentami w naszej codziennej praktyce klinicznej.
Źródła wykorzystanych grafik:
https://pixabay.com/en/medicine-pills-blood-pressure-2994788/
https://pixabay.com/en/laboratory-analysis-diagnostics-2815641/
https://pixabay.com/en/hospital-equipment-medicine-patient-3098683/
(CC0 Creative Commons)